日期:2024-09-14 14:56
决部分罕见病无药可用的问题。黄果介绍，国家药品监督管理局设置了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等加快上市通道，用于罕见病药品申报。从技术上，通过加强研发过程中的沟通指导、允许滚动递交资料、合理确定临床终点替代、缩短审评时限等办法，提升罕见病药品研发上市的效率。
其次加快引进，让更多国际上在研或在产的罕见病用药更快进入国内。一方面，支持跨国医药企业在我国同步研发、申报、上市。为此，国家药品监督管理局采取了建立临床试验默示许可制度、接受境外临床试验数据等一系列举措。另一方面，鼓励境外已上