摆脱输血依赖,广州一名重型β地贫患者获益于基因治疗
日期:2024-08-26 14:54
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接受基因治疗的患者及其家属与王顺清(右一)和黄金棋(左一)合影。受访者供图

今年7月,广州市第一人民医院启动了珠蛋白生成障碍性贫血的基因治疗临床研究。黄金棋介绍,Ⅰ期临床研究共有9名患者入组。首批接受治疗的是3位成人患者,此后还将依次对3位青少年患者、3位儿童患者实施基因治疗。此后还将很快启动全国Ⅱ期临床研究,将有32名3~35岁的重型地中海贫血患者入组。
此次治疗的患者也是广州市首例接受基因治疗的成人重型型地中海贫血患者。黄金棋介绍,该名21岁的女性患者,自出生6个月时
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