日期:2024-08-26 14:54
患者可以接受同种异体造血干细胞移植，但受到匹配的供体来源的限制，以及可能出现不匹配供体移植的风险，受益于这种治疗的患者也极少。需要一种新的治疗方法。王顺清表示。
基因治疗是当前被国际认可的针对重型地中海贫血的新疗法。国内外已经对地中海贫血基因治疗开展了较长期的研究，尽管目前无法取代异基因造血干细胞移植的地位，但其治疗风险低于移植，且能实现一次治疗永久性治愈。王顺清介绍，接受基因治疗后，患者不需要再依赖输血维持生命，血液指标也会恢复正常，不需要再使用药物维持其血液功能。
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