日期:2024-08-14 15:14
确诊型地中海贫血，长期采用输血治疗，每个月输血量达8个单位，该患者6岁时因严重溶血和重度脾肿大，接受了脾脏切除的姑息治疗。脾切除后的成人重型地贫基因治疗往往面临更大风险，这也正是该院开展此项研究的特殊之处。
在我国，地中海贫血是广东、广西、海南地区的常见遗传性疾病。与国外临床研究不同的是，我国有不少地中海贫血患者受病情影响接受过脾脏切除手术，为了让这部分患者也有机会接受基因治疗，我们的临床试验入组条件没有将脾脏切除的患者排除在外。黄金棋表示。
虽然基因治疗后患者的远期疗效和安全性还需要进一步观察，但